Bir çocuk, gen terapi yöntemiyle işitmeye başladı

İngiltere'deki Great Ormond Street Hastanesi'nde uygulanan yeni bir tedavi yöntemi sayesinde, sekiz yaşındaki Aditi Shankar'ın vücudu, nakil böbreği reddetmedi. Aditi'nin bağışıklık sistemi, annesinden alınan kök hücrelerle yeniden inşa edildi ve böbrek nakli sonrasında vücudu, nakledilen organı kendi organı gibi kabul etti. Bu sayede Aditi, organ reddini önlemek için genellikle günlük olarak alınması gereken ilaçların uzun vadeli yan etkilerinden korundu.

Britanya İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), orak hücre hastalığı ve beta talasemi tedavisi için 'Casgevy' adlı gen terapi ilacını onayladı. Bu tedavi, hastaların kemik iliği kök hücrelerinin laboratuvarda Crispr teknolojisi kullanılarak düzenlenmesini ve sağlıklı hemoglobin üretimini geri kazanmalarını sağlıyor. Denemelerde, orak hücre hastalarının çoğu şiddetli ağrıdan kurtulurken, beta talasemi hastalarının büyük bir kısmı en az bir yıl boyunca kan transfüzyonuna ihtiyaç duymamıştır. Tedavi, 2020 Nobel Ödülü kazanan Crispr teknolojisi ile gerçekleştiriliyor.

Beş yaşındaki Jordan Marotta'ya, Open Bionics adlı şirket tarafından üretilen özel yapım, 3D baskılı biyonik kahraman kolu takıldı. Bu protez, kas kasılmalarını algılayıp biyonik el hareketlerine dönüştüren özel sensörler kullanıyor. Jordan, sol eli eksik doğmuştu ve bu yeni protez sayesinde scooter'ını tutup gezintiye çıkabiliyor. Annesi Ashley Marotta, Jordan'ın protez kolu aldıktan sonra çok mutlu olduğunu ve hemen okula gidip arkadaşlarına göstermek istediğini belirtti.

Bilim insanları, bağışıklık hücrelerini hasarlı beyin hücrelerinin yerini alacak şekilde başarıyla yeniden programladı. Bu, inme hastaları için yeni bir tedavi olabilir. Japonya'daki Kyushu Üniversitesi'nden bir ekip, mikrogliya adı verilen bağışıklık hücrelerini nöronlara dönüştürmeyi başardı. Bu teknoloji, fareler üzerinde test edildi ve başarılı oldu. Ancak, insan beyni bir fareninkinden oldukça farklı olduğu için, bu yöntemin inme hastalarına uygulanabilirliğini doğrulamak için daha fazla çalışma yapılması gerekiyor.

Britanya'da, mitokondriyal hastalıkları önlemek amacıyla geliştirilen Mitokondriyal Donasyon Tedavisi (MDT) kullanılarak üç kişinin DNA'sını taşıyan bir bebek dünyaya getirildi. Bu teknik, Newcastle'da geliştirildi ve 2015'te yasal düzenlemelerle uygulanmasının önü açıldı. İlk uygulama 2016'da ABD'de gerçekleşti ve Britanya'da 20 Nisan 2023 itibarıyla beşten az doğum bu teknikle yapıldı. Tekniğin başarılı olması durumunda Britanya'da her yıl yaklaşık 150 doğumda kullanılması mümkün olabilir.